Le système CRISPR/Cas9 peut être introduit au sein d’un organisme pour modifier l’expression génique de certaines de ses cellules. En effet, de nombreuses recherches visent à modéliser des pathologies en utilisant des modèles animaux, pour mieux comprendre les mécanismes présents chez l’homme.
Un deuxième atout de CRISPR/Cas9 repose sur la possibilité de rendre la construction multiplex, pour que le système puisse reconnaître et modifier plusieurs sites à la fois. Une seule application pourrait alors permettre simultanément la modification de plusieurs gènes dans la même cellule [ 34 ].
Pour utiliser le système CRISPR, il faut faire exprimer de manière simultanée la Cas9 et l’ARNg au sein de de la cellule cible pour qu’il y ait une modification du génome de cette dernière. Plusieurs formats de construction peuvent être utilisés pour la construction CRISPR/Cas9 [ 33 ].
Plusieurs formats de construction peuvent être utilisés pour la construction CRISPR/Cas9 [ 33 ]. Le système CRIPSR/Cas9 peut être délivré à la cellule sous forme de plasmide d’ADN, d’ARNm ou encore de ribonucléoprotéine (RPN), un complexe associant un ARNm avec des protéines.