En fonction de la technique utilisée, la thérapie génique permet d' importer la copie d'un gène fonctionnel dans une cellule cible, éliminer ou réparer un gène altéré directement dans la cellule, modifier l'ARN pour obtenir une protéine fonctionnelle, ou encore détruire des cellules tumorales.
Les thérapies géniques sont en plein essor et les investissements industriels sont massifs dans ce champ.
On peut en effet développer aujourd'hui des vecteurs viraux capables de transférer des gènes de façon efficace et durable, que ce soit in vivo ou ex vivo.26 avr. 2021
Un nouveau gène est inséré dans un vecteur dérivé d'un adénovirus, lequel est utilisé pour introduire l'ADN modifié dans une cellule humaine.
Si le transfert se déroule correctement, le nouveau gène élaborera une protéine fonctionnelle qui pourra alors exprimer son potentiel thérapeutique.