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Qu'est-ce qu'un médicament de thérapie innovante ?
Médicaments de thérapie innovante (MTI)
son effet thérapeutique, prophylactique ou diagnostique dépend directement de la séquence d'acide nucléique recombinant qu'il contient ou au produit de l'expression génétique de cette séquence.
En fonction de la technique utilisée, la thérapie génique permet d' importer la copie d'un gène fonctionnel dans une cellule cible, éliminer ou réparer un gène altéré directement dans la cellule, modifier l'ARN pour obtenir une protéine fonctionnelle, ou encore détruire des cellules tumorales.

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