Expliquer la thérapie génique avec un annuaire - Désordre Mental
La thérapie génique est un ensemble de techniques qui consistent à corriger le fonctionnement d'un gène « malade », souvent en le remplaçant par un gène fonctionnel, ou « gène médicament ».
Pionnier et leader de la thérapie génique, Généthon travaille pour mettre au point des thérapies géniques pour les maladies rares.
Quel est le principe de la thérapie génique ?
En fonction de la technique utilisée, la thérapie génique permet d' importer la copie d'un gène fonctionnel dans une cellule cible, éliminer ou réparer un gène altéré directement dans la cellule, modifier l'ARN pour obtenir une protéine fonctionnelle, ou encore détruire des cellules tumorales.
Quelle est la différence entre thérapie génique et Crispr Cas9 ?
Distingué par un prix Nobel en 2020, le système CRISPR/Cas9 est un outil de modification du génome.
Plus facile et plus rapide à utiliser que les techniques antérieures, c'est une approche prometteuse pour la thérapie génique.
Quels sont les avantages de la thérapie génique ?
Parmi les biothérapies, la thérapie génique offre ainsi l'opportunité de soigner certaines maladies rares jusqu'ici orphelines de tout traitement, et apporte de nouvelles perspectives de guérir dans des domaines demandeurs tels que la cancérologie (leucémies, processus tumoral…), les maladies génétiques (drépanocytose,
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