OrphaNews est une lettre d'information électronique bimensuelle et gratuite, destinée à la communauté des maladies rares.
Elle présente un aperçu des actualités scientifiques et politiques sur les maladies rares et les médicaments orphelins.
Une maladie rare est définie dans l'Union européenne (UE) comme une maladie touchant moins de 5 personnes sur 10 000 en population générale.
Environ 80 % d'entre elles sont de cause génétique.