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DOSSIER DE PRESSE

Il est urgent de le rendre

accessible au plus grand nombre !

KAFTRIO

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Stéphanie BAZ

sbaz@vaincrelamuco.org

01 40 78 91 96 - 06 74 04 35 92

Pierre Lemarchal

pierre.agl@free.fr

06 60 29 31 76

Une avancée sans précédent dans

le traitement de la mucoviscidose

Kaftrio

Une avancée

importante dans le traitement de la mucoviscidoseP. 3

Rappels :

la maladie, les missions de Vaincre la Mucovisidose et de l'Association

Grégory Lemarchal P. 8

Le combat desassociations de patients :

notre manifesteP. 5

Quelques

témoignagesP. 7

Les étapes de la

commercialisationP. 4

Synthèse de la

contribution à la

Haute Autorité de

Santé de Vaincre

la MucoviscidoseP. 6 sommaire

KAFTRIO

Trois mois après l'autorisation

de mise sur le marché européen délivrée par l'agence européenne des médicaments, la Haute Autorité de Santé (HAS) qui avait accordé à

Kaftrio

(trithérapie du laboratoire

Vertex Pharmaceuticals) le statut

de médicament présumé innovant v ient de lui attribuer une Amélio- ration du Service Médical Rendu (ASMR) de niveau 2 (importante) dans un délai particulièrement court.

Seuls 1 à 2 médicaments ob

tiennent chaque année en France une telle évaluation. Jusqu'à pré sent, seul le Kalydeco avait obtenu une telle ASMR parmi les médica- ments prescrits par les médecins des centres de ressources et de compétences (CRCM) Toutefois, ce traitement ne concernait que 3 % des patients atteints de mucovis cidose contrairement à Kafrio qui

à terme pourrait concerner environ

80 % de la population non greffée.

La HAS s'est appuyée sur le dos

mais aussi sur la contribution de

Vaincre la Mucoviscidose réalisée

dans le cadre d'une enquête menée auprès de 112 patients sous Kafrio auquel ils avaient eu le plus sou- vent accès grâce à la procédure d'accès compassionnel (Autorisa- tion Temporaire d'Utilisation nomi- native, ATUn ). Les résultats de cette étude sont impressionnants : tous rapportent pour certains spectaculaires de l'ensemble des symptômes et troubles liés à la mucoviscidose, particulièrement les manifesta tions respiratoires. Ces données rapportant pour la première fois le les résultats des essais cliniques.

Ils démontrent que l'effet spectacu-

laire du traitement est aussi obser vé chez des patients à l'état de san té très dégradé, ne pouvant pas être inclus dans les essais cliniques.

Les témoignages des patients tra-

duisent une forme de sidération (" avant »/" après »), suscitent l'en gouement, mais également l'amer pas encore ou ne pourront en béné les patients qui, dans l'attente de la commercialisation de la trithé rapie, voient leur état de santé se dégrader.

Aujourd'hui en France, cet accès

est limité à ceux qui, éligibles par de santé très dégradé. Or, plus de

3 000 malades de plus 12 ans pour

raient y prétendre dès la mise sur le marché français du traitement. " Dans le cadre de l'ATUn des patients ont pu initier Kaftrio

L'amplitude des effets du traitement

peut varier d'un patient à un autre mais on note pour un grand nombre d'entre eux des effets rapides et extrêmement importants : dès les premiers jours de traitement, les pa de leurs sécrétions bronchiques, de leur toux avec une amélioration très rapide de l'état respiratoire, une prise de poids une amélioration des symptômes digestifs.

Les patients candidats à une

transplantation pulmonaire ont

également vu leur état s'améliorer

et pour nombre d'entre-deux, la transplantation pulmonaire n'est actuellement plus une option rete nue par l'équipe médicale. »

Il ajoute que " s'il y a 20 ans, nous

avions imaginé la possibilité de développer des traitements plus que remplir les espoirs placés en la recherche et le fait de voir, littérale ment, revivre des patients dans des satisfaction pour les équipes médi cales des CRCM. Une nouvelle page de l'histoire de la mucoviscidose est en train de s'écrire »

Tout cela atteste de l'importance d'un

apport sans précédent dans le traite ment de la mucoviscidose.

Le Professeur

Pierre-Régis Burgel,

responsable du centre national de référence de la Mucoviscidose de Kaftrio dans le traitement de la maladie. 3

Kaftrio

est un traitement innovant devant être commercialisé bientôt en France et sur lequel des négo- ciations sur le prix de vente doivent

être rapidement menées.

C'est le premier traitement ciblant

l'origine de la maladie qui couvre une large population de patient.

Ce traitement ne permet pas de

guérir de la maladie, mais permet aux patients de retrouver une meil leure capacité respiratoire et un tif.

Kaftrio

est fortement attendu par tous les patients concernés car, à défaut de guérison, il représente un gain de chance, avec une amé lioration (voire même une dispari- tion) des symptômes pulmonaires et, pour certains patients, le seul espoir d'éviter une transplantation pulmonaire.

Kaftrio

, une combinaison de trois molécules :

Cette combinaison de trois molé

cules (ivacaftor/tezacaftor/elexa- autorisée en Europe pour les per -sonnes atteintes de mucoviscidose de 12 ans et plus, porteuses de deux mutations F508del ou d'une muta- tion dite " à fonction minimale » (la protéine CFTR est produite dans la cellule, mais elle est non fonc tionnelle ou très peu. On parle alors d'activité minimale) associée à une mutation F508del.

Une extension de l'autorisation de

mise sur le marché (AMM) au ni veau européen aux patients por teurs d'une mutation F508del as sociée à une mutation " à fonction résiduelle » (la protéine CFTR est bien à la surface de la membrane mais soit elle est partiellement fonctionnelle, soit elle est pré parle alors d'activité résiduelle). ou une mutation " portail » (mutation ayant pour conséquence la produc- tion d'une protéine, bien présente

à la surface de la cellule, mais qui

n'est pas fonctionnelle). devrait suivre prochainement puis pour les patients de moins de 12 ans avec

Ce traitement concernera à terme

près de 80 % des patients non gref fés soit plus de 5 000 patients.

évaluée via 2 essais cliniques de

phase 3. Les résultats de ces es sais, publiés au printemps 2019 important (points de 14 % de VEMS, réduction des exacerbations respi- ratoires de 65 %). Le traitement est commercialisé aux USA pour les patients de 12 ans et plus porteurs d'une mutation F508del, une indi- cation beaucoup plus large qu'en

Europe.

En France, un programme d'auto-

risation temporaire d'utilisation nominative (ATUn) est en place depuis décembre 2019, s'adressant aux patients de 12 ans et plus ayant des mutations éligibles et une fonction respiratoire très altérée

Des extensions d'indications

à venir pour Kaftrio

A ce jour, l'AMM de Kaftrio

porte sur une indication pour des patients de 12 ans et plus, non transplantés, homozygotes F508del ou hétérozy- gotes F508del/fonction minimale.

Une demande d'extension d'AMM

a déjà été déposée par Vertex

Pharmaceuticals auprès de

l'Agence européenne. Si elle est va lidée, les patients de 12 ans et plus porteurs d'une mutation F508del associée, soit à une mutation de portail (gating), ou à une mutation à fonction résiduelle, pourraient être

éligibles au traitement.

Concernant les enfants de 6 à 11

ans, un essai clinique d'évaluation de la trithérapie chez les patients de cette classe d'âge porteurs d'une mutation F508del associée à une mutation à fonction minimale vient de démarrer en France. Cinq centres de ressources et de compé tences de la mucoviscidose (CRCM) y participent.

Un nombre limité de patients déjà

présélectionnés pour répondre aux critères d'inclusion de l'essai, vont

être inclus.

Les résultats sont attendus pour

2021 et devront permettre de de

mander auprès de l'Agence euro- péenne une extension d'AMM aux jeunes patients de cette classe d'âge.

QU'EST-CE-QUE KAFTRIO

Traitement Kaftrio

dans son conditionnement américain Trikafta 4

Kaftrio

est déjà accessible dans plusieurs pays où un accord entre le fabricant et le gouvernement a

été conclu.

En Europe, l'Allemagne, la Grande-

Bretagne, l'Irlande et le Danemark

disposent déjà du traitement grâce

à une réglementation qui leur est

propre.

Aujourd'hui en France, plus d'une

traitement. Mais cet accès est limi- té aux patients qui ont un état de santé très dégradé. A ce jour, près de 3500 personnes de plus de 12 ans pourraient y prétendre.

Face à cette situation, Vaincre la

Mucoviscidose et l'Association

Grégory Lemarchal se mobilisent

en demandant au laboratoire Ver tex Pharmaceuticals et au CEPS d'engager sans délai les négocia tions et de parvenir rapidement à un accord sur le prix de vente.

Marquées à vif par l'expérience

récente et douloureuse du dossier

Orkambi

(un autre traitement de la mucoviscidose) qui avait pris 4 ans pour une issue favorable, Vaincre la

Mucoviscidose et l'Association Gré

gory Lemarchal sont déterminées à très rapidement au regard de l'ap- port considérable de Kaftrio dans le traitement de la maladie.

Les associations suivent de près

les négociations pour qu'elles ne prennent pas du retard car l'attente est insupportable pour les patients et les familles.

A présent, avec une telle évaluation

de Kaftrio du prix doit s'ouvrir entre le Co- mité économique des produits de santé (CEPS) et le laboratoire Ver tex Pharmaceuticals. Ce n'est qu'à l'issue de cette négociation qu'il pourra être rendu accessible aux patients concernés selon l'indica tion mentionnée dans l'AMM.

La bithérapie Symkevi

est une combinaison de deux molécules (ivacaftor et tezacaftor) qui a mon- avec le Kalydeco pour certaines catégories de mutations géné tiques. Alors que l'autorisation de mise sur le marché (AMM) a été délivrée en Europe en 2018, la HAS n'a été en mesure de l'évaluer qu'en mai

2020 (ASMR 3 pour les hétérozy-

gotes F508del/fonction résiduelle et ASMR 4 pour les homozygotes

F508del).

Des négociations entre le CEPS et

le laboratoire sont en cours depuis

6 mois sans qu'aucun accord ne soit

intervenu, et sans d'ailleurs que l'on ne sache où les parties en sont de l'avancée de leur discussion.

Un tel délai est inacceptable pour

des patients dont l'état de santé se détériore jour après jour.

C'est pourquoi, Vaincre la Muco-

viscidose a récemment demandé à

être auditionnée par le CEPS.

Les étapes en cours

pour la commercialisation

KAFTRIO

FAUDRA-T-IL ATTENDRE QUE LEUR ÉTAT SE DÉGRADE

FORTEMENT POUR QU'ILS Y ACCÈDENT TOUS ?

SYMKEVI

la négociation sur le prix est encore en cours 5

Le combat de Vaincre la Mucoviscidose

et de l'Association Grégory Lemarchal

KAFTRIO

Depuis l'AMM délivrée aux Etats-

Unis par la FDA (Food Drug

Administration) en juillet 2019,

les associations sont totalement mo- rapide de Kafrio en France :

Intervention en lien avec d'autres

organisations européennes de patients via CF Europe (Fédération européenne de patients) auprès de l'Agence Européenne des

Médicaments (EMA) ;

Audition devant le CEPS en

l'importance de l'accès rapide aux traitements innovants ; à cette occasion, Vaincre la Mucoviscidose a eu l'occasion de revenir sur le dossier Orkambi dont le proces près de 4 ans et de délivrer un message clair " plus jamais ça ! »

Accompagnement dans la mise

en place du processus d'ATUn pour les patients dont l'état de santé était fortement dégradé ;

Remise par Vaincre la Mucovis-

cidose à la HAS d'une contribution

à l'évaluation de Kaftrio

qui s'appuie sur une enquête auprès trithérapie suite à leur participa tion à un essai clinique ou via un accès par ATUn et sur les témoi gnages de 11 patients avec refus par d'ATUn ;

Rendez-vous avec l'Agence

nationale de la sécurité du médi- cament pour permettre la pour- suite de l'accès compassionnel de Kafrio jusqu'à sa prise en charge par la sécurité sociale ;

Mise à disposition des données

du Registre français de la muco- viscidose géré par Vaincre la

Mucoviscidose dans le cadre de

l'étude menée par le Professeur

Pierre- Régis Burgel concernant

les patients sous Kaftrio en

France.

L'enjeu pour la trithérapie c'est

plus grand nombre de patients.

Vaincre la Mucoviscidose et

l'Association Grégory Lemarchal suivent de très près l'ensemble de ces étapes et préparent des actions d'accès à ces deux traitements in novants puisse se dérouler le plus rapidement possible.

Si la recherche médicale “planche"

toujours sur un remède à la mala- die, de nombreux traitements ont vu le jour ces dernières années améliorant considérablement le bien-être des patients.

Vaincre la Mucoviscidose et l'As-

sociation Grégory Lemarchal unissent leurs forces devant l'arri- vée de nouveaux traitements pour lutter contre la maladie d'autant plus quand il s'agit d'un traitement révolutionnaire tel que Kaftrio

Sans pouvoir guérir les patients,

car la mucoviscidose reste une ma- ladie incurable, Kaftrio offre aux amélioration considérable de leur

état et un mieux-être essentiel.

100 % des patients observent que

leur état de santé s'est nettement amélioré depuis la prise du traite- ment. Les patients mentionnent teintes principales (pulmonaire et digestive) impressionnants.

Aux Etats-Unis, en Allemagne

et en Grande-Bretagne, les pa- cier. Pourquoi toujours pas en

France ?

Ne nous perdons pas

dans des procédures adminis- tratives trop lourdes qui feraient perdre du temps inutilement.

En France, seuls les patients dont

l'état de santé est très fortement dégradé peuvent y avoir accès.

Environ 3 500 malades de plus

12 ans pourraient y prétendre dès

la mise sur le marché français du traitement. 6

La Haute Autorité de Santé qui avait

accordé à Kafrio le statut de médi- cament présumé innovant vient de lui attribuer une ASMR (améliora- tion du service médical rendu) de niveau 2 - dans un délai particuliè- rement court.

Une telle note rarement attri-

buée démontre l'apport majeur dequotesdbs_dbs35.pdfusesText_40

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