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Analyse par la méthode VI Évaluation quasi-expérimentale des interventions médicales L'approche de la variable instrumentale se déroule en deux étapes:

  • C'est quoi une étude quasi expérimentale ?

    Par définition, une méthode quasi expérimentale n'a pas recours à la randomisation. 3. Les méthodes quasi expérimentales identifient un groupe témoin qui doit être aussi proche que possible du groupe expérimental au niveau des caractéristiques initiales (préalables à l'intervention).
  • Quelle est la différence principale entre un devis quasi expérimental et un devis expérimental ?

    Ces deux approches visent à répondre à la même question, mais la différence principale réside dans l'effet qui est estimé et la population à laquelle ces résultats peuvent être généralisés.
  • C'est quoi un modèle expérimental ?

    Les méthodes expérimentales scientifiques consistent à tester la validité d'une hypothèse, en reproduisant un phénomène (souvent en laboratoire) et en faisant varier un paramètre. Le paramètre que l'on fait varier est impliqué dans l'hypothèse.
  • Les devis expérimentaux impliquent donc une comparaison entre au moins deux groupes de sujets, soit le groupe expérimental et le groupe contrôle (ou groupe témoin).
Évaluation quasi-expérimentale des interventions médicales

2014- VOL. 32 - N¡ 5-6

Article original/Original ArticleJournal de Gestion et d"ƒconomie MŽdicales

2014, Vol. 32, n¡ 5-6, 371-388

RƒSUMƒ

L"objectif de cet article est de prŽsenter, sans formalisation statistique excessive, la mŽthode

des variables instrumentales (VI) pour analyser l"effet causal de l"efficacitŽ et de la sŽcuritŽ

comparative des traitements dans des conditions en vie rŽelle. La mŽthode des VI est utilisŽe

dans le cadre des Žtudes observationnelles. Nous l"illustrerons ˆ l"aide d"un exemple de la lit-

tŽrature portant sur la sŽcuritŽ comparative des anti-inflammatoires non stŽroïdiens (AINS) uti-

lisant les prŽfŽrences de prescription des mŽdecins pour les AINS comme VI.?L"approche des

VI permet de contr™ler le biais d"indication mais elle est toutefois trs contraignante au niveau

de?la vŽrification de la validitŽ des VI. Mots-clefs: Variableinstrumentale, confusion par indication, efficacitŽ comparative, Žtude observationnelle, prŽfŽrences de prescription des mŽdecins.

ƒvaluation quasi-expŽrimentale

des interventions mŽdicales?: mŽthode des variables instrumentales

SALAHGHABRI

1 , ROBERTLAUNOIS 2 1 Service d"ƒvaluation ƒconomique et de SantŽ Publique (SEESP), Haute AutoritŽ de SantŽ 2 RŽseau d"ƒvaluation en ƒconomie de la SantŽ (REES), 28 Rue d"Assas, 75006 Paris

Correspondance?:

Salah Ghabri, Haute AutoritŽ de SantŽ, 2 Avenue du Stade de France,

93218 Saint-Denis La Plaine Saint Denis

E_mail?: s.ghabri@has-sante.fr

372ƒvaluation quasi-expŽrimentale des interventions mŽdicales...

JOURNAL DE GESTION ET D"ƒCONOMIE MƒDICALES

INTRODUCTION

L"analyse comparative en vie rŽelle de l"ef-

ficacitŽ ou de la sŽcuritŽ des interventions mŽdicales suscite un intŽrt croissant de la part des autoritŽs de santŽ. Deux causes expliquent le dŽveloppement de la littŽrature abondante qui a ŽtŽ consacrŽe au sujet depuis le dŽbut des annŽes 2000 : le dŽveloppement de nouvelles mŽthodes pour mesurer quel pouvait tre l"ef- fet propre d"un nouveau traitement dans le cadre d"Žtudes non expŽrimentales, et l"Žlar- gissement des possibilitŽs d"accs ˆ des banques de donnŽes mŽdico-administratives de grande dimension. En France, la problŽ- matique est plus que jamais d"actualitŽ avec la signature rŽcente de l"accord cadre LEEM- CEPS qui introduit la notion de prix condi-tionnels dont la pŽrennisation sera subordon- nŽe aux rŽsultats observŽs en situation rŽelle [1].

Le plan d"expŽrience idŽal pour analyser

l"efficacitŽ comparative est l"essai randomisŽ en double aveugle avec groupe contr™le. NŽan- moins, pour de multiples raisons (faisabilitŽ, problmes Žthiques ou financiers), il est par- fois difficile de mettre en Ïuvre un tel schŽma d"Žtude. L"absence de randomisation rend dif- ficile la mise en Žvidence du lien de cause ˆ effet entre le traitement administrŽ et le rŽsul- tat obtenu. Les diffŽrences observŽes dans les rŽsultats entre les groupes peuvent tre soit liŽes au traitement soit dues ˆ des diffŽrences entre les caractŽristiques des populations com- parŽes. Lorsque tel est le cas, l"Žtude est enta- chŽe de biais.

ABSTRACT

QUASI-EXPERIMENTAL EVALUATION OF MEDICAL INTERVENTIONS: INSTRU-

MENTAL VARIABLES METHOD

The aim of this paper is to present, without excessive statistical formalisation, the method of instrumental variables (IV) for making causal inference in comparative effectiveness and safety studies of medical interventions. The IV method is used in observational studies. We illustrate our paper with an example from the literature on the comparative safety of non-steroidal anti- inflammatory drugs (NSAID) using physician prescribing preferences for NSAID as an instru- mental variable. The IV method allows controlling for confounding by indication. However, test- ing the validity of IV is challenging. Keywords: Instrumental variables, confounding by indication, comparative effectiveness research, observational study, physician prescribing preferences.

Conflits d"intŽrts : aucun

Deux catŽgories de biais caractŽrisent les

donnŽes observationnelles?: le biais liŽ ˆ des variables observables qualifiŽ de biais Ç?mesu- rable?È (overt bias) et celui associŽ ˆ des variables non observables (ou omises) appelŽ biais cachŽ (hidden bias).Le biais observable se traduit par des facteurs de confusion qui sont ˆ la fois liŽs ˆ l"allocation (ou choix) du trai- tement (T) et au critre de jugement (Y). Il peut alors tre contr™lŽ en ayant notamment recours ˆ la mŽthode du score de propension (Rosenbaum et Rubin, 1983) [2] et/ou la mŽthode de rŽgression standard (rŽgression linŽaire, rŽgression logistique, rŽgression de

Cox...). Cependant le problme du contr™le

des biais des variables non observables reste entier. Deux techniques peuvent tre envisa- gŽes pour en assurer la ma"trise?: les modles de sŽlection de Heckman [3] et l"approche des variables instrumentales [4,5].

L"approche des variables instrumentales est

trs utilisŽe par les Žconomistes dans les domaines de la finance et de la consommation des substances licites et/ou illicites [6]. Le tra- vail d"Angrist et al. [4] a initialement introduit la mŽthode des variables instrumentales dans les essais cliniques pour Žtudier l"observance. En dŽpit de quelques travaux en ŽpidŽmiolo- gie [7,8], son application dans l"Žvaluation des traitements mis en Ïuvre dans la vraie vie est assez rŽcente. Ë partir de la seconde moitiŽ des annŽes 2000, la littŽrature sur les variables instrumentales s"est progressivement dŽve- loppŽe. La technique a ŽtŽ employŽe pour Žva- luer les effets du mŽdicament en vie rŽelle [9,10,11] et pour Žtudier l"impact du cathŽtŽ- risme cardiaque sur le taux de mortalitŽ des patients souffrant d"infarctus aigu du myocarde aux ƒtats-Unis [12].

L"objectif de cet article est de prŽsenter,

sans formalisation statistique excessive, com- ment la mŽthode des variables instrumentales est mise en Ïuvre dans le cadre des Žtudes observationnelles pour analyser la sŽcuritŽ comparative des mŽdicaments en vie rŽelle

[13]?; d"enrichir la rŽflexion sur la possibilitŽd"exploiter des bases de donnŽes administra-

tives franaises aprs la signature rŽcente de l"accord cadre LEEM-CEPS qui introduit la notion de prix conditionnels dont la pŽrenni- sation sera subordonnŽe aux rŽsultats obser- vŽs en situation rŽelle, d"expliquer ses moda- litŽs d"utilisation ˆ la lumire d"exemples empruntŽs ˆ la littŽrature rŽcente et d"en mon- trer les limites [14, 15, 16, 17].

La premire section rappellera brivement

comment l"effet causal peut tre rigoureuse- ment isolŽ dans un contexte expŽrimental. La deuxime section discutera les biais induits par les diffŽrents schŽmas d"Žtudes observation- nelles. La troisime section illustrera sous forme de diagramme l"approche des variables instrumentales en expliquant son principe, et en montrant ses avantages et ses limites. La quatrime section donnera un exemple d"uti- lisation de cette technique dans le cas de la prescription des anti-inflammatoires non stŽ-quotesdbs_dbs2.pdfusesText_2
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