[PDF] Les cahiers 39BIS du - Sanofi



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Liste des maladies rares et de leurs synonymes classés par

Cette liste indique la maladie active cible (et le code ORPHA correspondant) devant être utilisée en remplacement de chaque maladie dépréciée ées dans ce document Dans le cas de doublons, les termes associés à l’entité obsolète sont généralement réassignés à la maladie active listée dans le



Maladies neurodégénératives: modèles physiopathologiques et

• Maladie de Huntington ((HD) 6000 personnes) • Atrophies multisystématisées (AMS) (2000-3000 personnes) • Ataxies héréditaires (ataxies spinocérébelleuses dominantes env 3000, récessives env 3000) • Maladie de Creutzfeld Jacob (MJ) ( JD) et aiante liée à l’encéphalopathie



Rare Disease Landscape: Will the Blockbuster Model Be Replaced?

we will focus on rare diseases defined as per above By these definitions, there are between 6,000 and 8,000 recognised rare diseases, most of them arising from genetic origin and being chronic or life-threatening Despite the term, rare diseases still cumulatively affect vast numbers of people, with current data indicating



L’atrophie multisystématisée

C’est une maladie très invalidante résultant d’une perte de neurones (maladie neurodégé-nérative), et qui réduit l’espérance de vie des personnes atteintes Cette maladie rare est connue sous de nombreuses appellations : syndrome de Shy-Drager, dégénérescence striatonigrique, atrophie olivopontocérébelleuse



Les cahiers 39BIS du - Sanofi

charge des malades Pourtant, seule une personne atteinte d’une maladie rare sur deux dispose d’un diagnostic précis, et celui-ci met plus de 5 ans à être établi pour près d’un quart des malades (Alliance Maladies Rares, 2016) Cette errance diagnostique a des impacts conséquents et rersente n fi enverre or notre sste e sant



Méningoencéphalites Atteintes neurologiques graves au cours

opportunistes à localisation neurologique qui peuvent surve-nir dans un contexte d’immunodépression et de complica-tions iatrogènes auxquelles, le réanimateur devra penser en priorité lorsqu’une complication neurologique survient chez un patient atteint d’une maladie systémique connue et traitée par immunosuppresseurs



Constipation dans les maladies neurologiques

rare ou l’absence de toute envie défécatoire, en Liste des traitements les plus fréquemment d’une maladie neurologique de plus de 50 ans,



COURS 2 : MALADIES AUTOSOMIQUES DOMINANTES

La Chorée de Huntington est une maladie neurodégénérative de l’ADULTE, autosomique dominante C’est une maladie rare affectant 2 personnes sur 10 000 en Europe (rappel maladie rare: affecte moins d’1/2 000) Elle se caractérise d’abord par une perte neuronale dans le striatum puis diffuse; entraînant une atrophie cérébrale

[PDF] maladie orpheline du sang

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Les cahiers

du en partenariat avecUne initiative deLes maladies rares touchent plus de 3 millions de personnes en France et

constituent un enjeu majeur de santé publique. Depuis 2005, la mobilisation des acteurs de cet écosystème, appuyée par des pol itiques publiques proactives, a permis d'améliorer le diagnostic et la pri se en charge des malades. Pourtant, seule une personne atteinte d'une malad ie rare sur deux dispose d'un diagnostic précis, et celui-ci met plus de 5 ans à être établi pour près d'un quart des malades (Alliance

Maladies Rares,

2016). Cette errance diagnostique a des impacts conséquents et

Aujourd'hui, les nouvelles technologies matérialisent de nombreux Orange Healthcare, est convaincu que la réduction de l'errance diagnostique dans les maladies rares ne sera possible qu'au travers d'une conjugaison d'actions et solutions (techniques, organisatio nnelles, de communication, etc.), fédérant les acteurs de l'écosystè me dans leur diversité : associations de malades, secteurs médical et médico -social, chercheurs, industries de santé et du numérique. C'est pourquoi la des solutions technologiques innovantes pouvant apporter des La démarche a permis de formaliser un parcours-type de diagnostic dans les maladies rares, et de caractériser des leviers sur lesquels agir pour réduire l'errance diagnostique. Sur cette base, quatorze solu tions l'accélération de l'accès à l'expertise depuis le r

éseau de soin

avec les parties prenantes du parcours. dans la démarche , ce livre blanc est la synthèse de ce travail collectif, et se veut accessible à tous pour partage, capitalisation et appropriation par les acteurs qui le souhaitent.

Les cahiers du

39BIS

Innover ensemble pour

réduire l'errance diagnostiquedans les

Maladies

Raresȴ

82, avenue Raspail - 94250 GENTILLY

7000022580 - 17/09/2018 : Innover ensemble pour réduire l'errance diagnostique dans les m

aladies rares

6ÉDITORIAL

5

LEXIQUE DES ABRÉVIATIONS

LES MALADIES RARES EN

QUELQUES CHIFFRES

12 9

AVANT-PROPOS

10

CONTRIBUTIONS

ET REMERCIEMENTS

Les enjeux des maladies rares

• Les maladies rares, sources de conséquences lourdes pour les malades • Le diagnostic de Maladie

Rare : un défi pour le système

de Santé

L'errance diagnostique, enjeu

majeur dans les maladies rares • L'errance diagnostique, une notion protéiforme • L'errance diagnostique, un enjeu de Santé publique

Une action nationale ciblée

pour répondre à ces défis • Une action publique historique et dynamique dans les maladies rares en France • L'accès au diagnostic dans les maladies rares : où en sommes-nous ?16 16 17 18 18 21
24
24
28
15

CONTEXTE

Les maladies rares

et l'errance diagnostique

Notre ambition : agir pour réduire l'errance

diagnostique

L'open innovation comme catalyseur de

créativité Une démarche structurée et participative • Les fondements de notre démarche

NOTRE DÉMARCHE

- Innover ensemble pour réduire l'errance diagnostique dans les maladies rares

Le parcours de diagnostic

• Les acteurs et structures du parcours • Des parcours types

Les points de difficulté du parcours

de diagnostic • Difficultés d'accès

à l'offre de soins

• Facteurs limitants relatifs aux malades • Difficultés de détection des situations atypiques • Difficultés d'orientation vers l'expertise maladies rares • Difficultés de partage d'informations entre professionnels de santé

Les solutions pour agir sur l'errance

diagnostique • Les différentes solutions existantes identifiées dans un écosystème en pleine transformation numérique • Quatorze solutions identifiées pour agir sur l'errance diagnostique

RÉSULTATS

Parcours de diagnostic, points de

difficultés et solutions identifiées

TRAVAUX CITÉSDISCUSSION

34
34
40
40
33
50
50
53
59
62
64
66
69
70
72
72
77
49
93
91
95
94
• Liste des participants de la démarche

ANNEXES

Sommaire

4

Lexique des abréviations

ALD BNDMR CCMR CHU

CNOP ȇ

CRMR

DGOS ȇ΍s

DMP DP

DPI Ζ

ERN FMR FSMR

IME Ζ

MAS MR

MRIS Ζ

NTIC RCP PMI

PMSI Ζ

PNDS PNMR

PRIOR Ζ

SNDS 5

Editorial

6

HVUDUHV

Ségolène Aymé

Rémy Choquet

Christian Deleuze

Isabelle Vitali

7 MRIS (Alliance Maladies Rares,

2016).

Avant-propos

Les maladies rares (MR) représentent, aujourd'hui encore, un problème de santé publique majeur. Bien qu'elles ne concernent, selon la définition, que moins de 1 personne sur 2 000, elles représentent à ce jour plus de 7 000 pathologies, identifiées p ar des professionnels de santé experts, souvent aussi chercheurs au sein de centres hospitaliers universitaires (CHU). Si chaque pathologie est " rare » isolément, l'ensemble des maladies rares concerne plus de 3 millions de Français, et plus de 350 millions de personnes dans le monde (

Alliance Maladies

Rares ; PNMR3,

2018).

9 b}

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