Évaluation quasi-expérimentale des interventions médicales
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Quand cette méthode est appliquée ”proprement” la simple différence moyenne de résultats entre les différents groupes fournit une estimation de l'impact du
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A taille d'échantillon donnée un coefficient de régression sera d'autant plus significatif que le R2 sera grand. 218. INSEE Méthodes. Page 3. peuvent ainsi
Instrumental variables
24 mai 2010 Z est appelé une variable instrumentale. Méthode des moindres carrés à deux étapes (2SLS). Rappelez-vous du modèle original avec la variable.
Évaluation quasi-expérimentale des interventions médicales
méthode des variables instrumentales. SALAH GHABRI' ROBERT LAUNOIS². 'Service d'Évaluation Économique et de Santé Publique (SEESP)
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l'objectif de cet article est de présenter sans formalisation statistique excessive la méthode des variables instrumentales (Vi) pour analyser l'effet
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indépendamment de u ce qui rend à nouveau possible une méthode "toutes choses égales d'ailleurs" C'est la technique des variables instrumentales
Pourquoi utiliser variable instrumentale ?
les variables instrumentales permettent de contrôler les biais des variables non obser- vables ou omises (biais de sélection). elles sont très utiles pour évaluer les traitements médicaux en vie réelle.- Un instrument ou variable instrumentale est une variable (par exemple zi) telle qu'elle est corrélée à xi mais n'est pas corrélée à ui. Autrement dit, une variation de zi a un effet sur xi mais pas d'effet sur ui.
2014- VOL. 32 - N¡ 5-6
Article original/Original ArticleJournal de Gestion et d"conomie Mdicales2014, Vol. 32, n¡ 5-6, 371-388
RSUM
L"objectif de cet article est de prsenter, sans formalisation statistique excessive, la mthode
des variables instrumentales (VI) pour analyser l"effet causal de l"efficacit et de la scurit
comparative des traitements dans des conditions en vie relle. La mthode des VI est utilise
dans le cadre des tudes observationnelles. Nous l"illustrerons l"aide d"un exemple de la lit-
trature portant sur la scurit comparative des anti-inflammatoires non stroïdiens (AINS) uti-
lisant les prfrences de prescription des mdecins pour les AINS comme VI.?L"approche des de?la vrification de la validit des VI. Mots-clefs: Variableinstrumentale, confusion par indication, efficacit comparative, tude observationnelle, prfrences de prescription des mdecins.valuation quasi-exprimentale
des interventions mdicales?: mthode des variables instrumentalesSALAHGHABRI
1 , ROBERTLAUNOIS 2 1 Service d"valuation conomique et de Sant Publique (SEESP), Haute Autorit de Sant 2 Rseau d"valuation en conomie de la Sant (REES), 28 Rue d"Assas, 75006 ParisCorrespondance?:
Salah Ghabri, Haute Autorit de Sant, 2 Avenue du Stade de France,93218 Saint-Denis La Plaine Saint Denis
E_mail?: s.ghabri@has-sante.fr
372valuation quasi-exprimentale des interventions mdicales...
JOURNAL DE GESTION ET D"CONOMIE MDICALES
INTRODUCTION
L"analyse comparative en vie relle de l"ef-
ficacit ou de la scurit des interventions mdicales suscite un intrt croissant de la part des autorits de sant. Deux causes expliquent le dveloppement de la littrature abondante qui a t consacre au sujet depuis le dbut des annes 2000 : le dveloppement de nouvelles mthodes pour mesurer quel pouvait tre l"ef- fet propre d"un nouveau traitement dans le cadre d"tudes non exprimentales, et l"lar- banques de donnes mdico-administratives de grande dimension. En France, la probl- matique est plus que jamais d"actualit avec la signature rcente de l"accord cadre LEEM- CEPS qui introduit la notion de prix condi-tionnels dont la prennisation sera subordon- ne aux rsultats observs en situation relle [1].Le plan d"exprience idal pour analyser
l"efficacit comparative est l"essai randomis en double aveugle avec groupe contrle. Nan- moins, pour de multiples raisons (faisabilit, d"tude. L"absence de randomisation rend dif- ficile la mise en vidence du lien de cause effet entre le traitement administr et le rsul- tat obtenu. Les diffrences observes dans les rsultats entre les groupes peuvent tre soit lies au traitement soit dues des diffrences entre les caractristiques des populations com- pares. Lorsque tel est le cas, l"tude est enta- che de biais.ABSTRACT
QUASI-EXPERIMENTAL EVALUATION OF MEDICAL INTERVENTIONS: INSTRU-MENTAL VARIABLES METHOD
The aim of this paper is to present, without excessive statistical formalisation, the method of instrumental variables (IV) for making causal inference in comparative effectiveness and safety studies of medical interventions. The IV method is used in observational studies. We illustrate our paper with an example from the literature on the comparative safety of non-steroidal anti- inflammatory drugs (NSAID) using physician prescribing preferences for NSAID as an instru- mental variable. The IV method allows controlling for confounding by indication. However, test- ing the validity of IV is challenging. Keywords: Instrumental variables, confounding by indication, comparative effectiveness research, observational study, physician prescribing preferences.Conflits d"intrts : aucun
Deux catgories de biais caractrisent les
donnes observationnelles?: le biais li des variables observables qualifi de biais Ç?mesu- rable?È (overt bias) et celui associ des variables non observables (ou omises) appel biais cach (hidden bias).Le biais observable se traduit par des facteurs de confusion qui sont la fois lis l"allocation (ou choix) du trai- peut alors tre contrl en ayant notamment recours la mthode du score de propension (Rosenbaum et Rubin, 1983) [2] et/ou la mthode de rgression standard (rgression linaire, rgression logistique, rgression de des biais des variables non observables reste entier. Deux techniques peuvent tre envisa- de slection de Heckman [3] et l"approche des variables instrumentales [4,5].L"approche des variables instrumentales est
domaines de la finance et de la consommation des substances licites et/ou illicites [6]. Le tra- vail d"Angrist et al. [4] a initialement introduit la mthode des variables instrumentales dans les essais cliniques pour tudier l"observance. En dpit de quelques travaux en pidmiolo- gie [7,8], son application dans l"valuation des assez rcente. Ë partir de la seconde moiti des annes 2000, la littrature sur les variables instrumentales s"est progressivement dve- loppe. La technique a t employe pour va- luer les effets du mdicament en vie relle [9,10,11] et pour tudier l"impact du catht- risme cardiaque sur le taux de mortalit des patients souffrant d"infarctus aigu du myocarde aux tats-Unis [12].L"objectif de cet article est de prsenter,
sans formalisation statistique excessive, com- ment la mthode des variables instrumentales observationnelles pour analyser la scurit comparative des mdicaments en vie relle[13]?; d"enrichir la rflexion sur la possibilitd"exploiter des bases de donnes administra-
l"accord cadre LEEM-CEPS qui introduit la notion de prix conditionnels dont la prenni- sation sera subordonne aux rsultats obser- vs en situation relle, d"expliquer ses moda- emprunts la littrature rcente et d"en mon- trer les limites [14, 15, 16, 17]. comment l"effet causal peut tre rigoureuse- ment isol dans un contexte exprimental. La les diffrents schmas d"tudes observation- forme de diagramme l"approche des variables instrumentales en expliquant son principe, et en montrant ses avantages et ses limites. La lisation de cette technique dans le cas de la prescription des anti-inflammatoires non st- roïdiens (AINS) et mettra l"accent sur l"int- rt des travaux de Brookhart et al. [9,10, 16] et de Rassen et al. [18] portant sur des donnes amricaines et le travail de Davies et al [19] portant sur les donnes britanniques. La conclu- sion rsumera les principaux enseignements et les perspectives de dveloppement de cette mthode.CONTEXTE EXPRIMENTAL
ET EFFET CAUSAL
Un essai randomis en double aveugle avec
groupe de contrle est le plan d"exprience idal pour analyser l"efficacit d"un traitement.La randomisation rend les groupes compa-
rables au dbut de l"tude en quilibrant les caractristiques des sujets affects chacun des groupes, que ces caractristiques soient observables ou non. Un risque de biais d"at- ment exclu lorsqu"il existe des perdus de vue du fait de non rponse ou d"un dfaut d"ob- servance. En son absence, le double aveugleSalah Ghabri, Robert Launois373
2014- VOL. 32 - N¡ 5-6
permet de neutraliser l"effet patient ainsi que l"effet investigateur.Dans ce contexte, les diffrences observes
sont attribuables l"effet du seul traitement.TUDES OBSERVATIONNELLES
ET BIAIS
Pour des raisons thiques ou oprationnelles relatives la mise en place d"un plan d"exp- rience randomis, il n"est pas toujours facilequotesdbs_dbs3.pdfusesText_6[PDF] cours système d'exploitation linux pdf
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