1 jui 2016 · dystrophies musculaires de Duchenne et de Becker : Un point sur des traitements pharmacologiques testés chez une souris 2013 Des études observationnelles Les études observationnelles permettent de mieux
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[PDF] dans les dystrophies musculaires de Duchenne et - AFM-Téléthon
1 jui 2019 · Les dystrophies musculaires de Duchenne (DMD) et de Becker l'intérêt d'un traitement combiné avec les deux approches Juin 2013 –
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[PDF] NNT : 2016SACLV108 THESE DE DOCTORAT DE L - Thèses
Pour la plupart de ces pathologies, il n'existe aucun traitement curatif La dystrophie musculaire de Becker a été décrite pour la première fois en 1955 par le ou myopathie proximale avec myotonie (Veyckemans and Scholtes 2013)
[PDF] Avancées dans la compréhension des myopathies de - OATAO
de Duchenne et de Becker et de leur traitement à l'aide des modèles animaux Figure 28 : La dystrophie musculaire chez le chat Par ailleurs, au cours des dernières années (2002-2013) plusieurs caractéristiques importantes sur la
PDF (4111 KB) - Les Cahiers de Myologie
Les traitements pharmacologiques symptomatiques représentent un appoint utile dans la prise en atteints de dystrophie musculaire de Duchenne (DMD) de Thomsen et de Becker liées au gène CLCN1), la J Am Coll Cardiol 2013 ; 61 :
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JUIN 2016
Les dystrophies musculaires de Duchenne (DMD) et de hommes en sont atteints. La DMD se manifeste par une faiblesse musculaire progressive qui apparait dans l'enfance, la BMD par une faiblesse musculaire prédominant aux jambes et apparaissant dans l'enfance ou l'adolescence, voire plus tard.Ce document, publi
-Téléthon, présente les actualités de la recherche dans les dystrophies musculaires de Duchenne et de Becker : colloques internationaux, études ou essais cliniques en cours, publications scientifiques et médicales... Il est téléchargeable sur le site internet de concernant les domaines scientifiques, médicaux, psychologiques, sociaux ou techniques dans les dystrophies musculaires de Duchenne et de Becker : WEB www.afm-telethon.fr > Concerné par la maladie > Dystrophie musculaire de Duchenne WEB www.afm-telethon.fr > Concerné par la maladie > Dystrophie musculaire de BeckerAvanCées dans les
dystrophies musculaires de Duchenne et de Becker > myopathie de Duchenne (DMD) > myopathie de Duchenne de Boulogne > Duchenne muscular dystrophy > myopathie de Becker (BMD) > Becker muscular dystrophy Avancées dans les dystrophies musculaires de Duchenne et de Becker2 ۄ AFMTéléthon ۄ
Savoir & Comprendre
Sommaire
Des évènements médico-scientifiques dans les dystrophies musculaires de Duchenne et de Becker .............................................. 6Conférence Action Duchenne ..................................................................................... 6
Myology 2016 ................................................................................................................... 6
Conférence annuelle Parent Project Muscular Dystrophy ................................ 6 ........................................................................................ 6 Des études cliniques dans les dystrophies musculaires de Duchenne et de Becker ......................................................................... 7Des bases de données .................................................................................................. 7
Des études observationnelles .................................................................................... 7
................... 7dystrophie musculaire de Becker ................................................................................ 8
aturelle .................................................................................. 8 ............................................. 8 ......................................... 9 Des essais cliniques dans les dystrophies musculaires de Duchenneet de Becker ........................................................................................... 9
La thérapie génique ....................................................................................................... 9
Apporter une micro-dystrophine : rAAVrh74.MCK.Micro-Dystrophine .... 10 Apporter un anti-myostatine : rAAV1.CMV.huFollistatin344......................... 10 Apporter GALGLT2 : rAAVrh74.MCK.GALGT2 ...................................................... 11La translecture de codon strop ............................................................................... 12
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