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Une avancée sans précédent dans

le traitement de la mucoviscidose

Kaftrio

Une avancée

importante dans le traitement de la mucoviscidoseP. 3

Rappels :

la maladie, les missions de Vaincre la Mucovisidose et de l'Association

Grégory Lemarchal P. 8

Le combat desassociations de patients :

notre manifesteP. 5

Quelques

témoignagesP. 7

Les étapes de la

commercialisationP. 4

Synthèse de la

contribution à la

Haute Autorité de

Santé de Vaincre

la MucoviscidoseP. 6 sommaire

KAFTRIO

Trois mois après l'autorisation

de mise sur le marché européen délivrée par l'agence européenne des médicaments, la Haute Autorité de Santé (HAS) qui avait accordé à

Kaftrio

(trithérapie du laboratoire

Vertex Pharmaceuticals) le statut

de médicament présumé innovant v ient de lui attribuer une Amélio- ration du Service Médical Rendu (ASMR) de niveau 2 (importante) dans un délai particulièrement court.

Seuls 1 à 2 médicaments ob

tiennent chaque année en France une telle évaluation. Jusqu'à pré sent, seul le Kalydeco avait obtenu une telle ASMR parmi les médica- ments prescrits par les médecins des centres de ressources et de compétences (CRCM) Toutefois, ce traitement ne concernait que 3 % des patients atteints de mucovis cidose contrairement à Kafrio qui

à terme pourrait concerner environ

80 % de la population non greffée.

La HAS s'est appuyée sur le dos

mais aussi sur la contribution de

Vaincre la Mucoviscidose réalisée

dans le cadre d'une enquête menée auprès de 112 patients sous Kafrio auquel ils avaient eu le plus sou- vent accès grâce à la procédure d'accès compassionnel (Autorisa- tion Temporaire d'Utilisation nomi- native, ATUn ). Les résultats de cette étude sont impressionnants : tous rapportent pour certains spectaculaires de l'ensemble des symptômes et troubles liés à la mucoviscidose, particulièrement les manifesta tions respiratoires. Ces données rapportant pour la première fois le les résultats des essais cliniques.

Ils démontrent que l'effet spectacu-

laire du traitement est aussi obser vé chez des patients à l'état de san té très dégradé, ne pouvant pas être inclus dans les essais cliniques.

Les témoignages des patients tra-

duisent une forme de sidération (" avant »/" après »), suscitent l'en gouement, mais également l'amer pas encore ou ne pourront en béné les patients qui, dans l'attente de la commercialisation de la trithé rapie, voient leur état de santé se dégrader.

Aujourd'hui en France, cet accès

est limité à ceux qui, éligibles par de santé très dégradé. Or, plus de

3 000 malades de plus 12 ans pour

raient y prétendre dès la mise sur le marché français du traitement. " Dans le cadre de l'ATUn des patients ont pu initier Kaftrio

L'amplitude des effets du traitement

peut varier d'un patient à un autre mais on note pour un grand nombre d'entre eux des effets rapides et extrêmement importants : dès les premiers jours de traitement, les pa de leurs sécrétions bronchiques, de leur toux avec une amélioration très rapide de l'état respiratoire, une prise de poids une amélioration des symptômes digestifs.

Les patients candidats à une

transplantation pulmonaire ont

également vu leur état s'améliorer

et pour nombre d'entre-deux, la transplantation pulmonaire n'est actuellement plus une option rete nue par l'équipe médicale. »

Il ajoute que " s'il y a 20 ans, nous

avions imaginé la possibilité de développer des traitements plus que remplir les espoirs placés en la recherche et le fait de voir, littérale ment, revivre des patients dans des satisfaction pour les équipes médi cales des CRCM. Une nouvelle page de l'histoire de la mucoviscidose est en train de s'écrire »

Tout cela atteste de l'importance d'un

apport sans précédent dans le traite ment de la mucoviscidose.

Le Professeur

Pierre-Régis Burgel,

responsable du centre national de référence de la Mucoviscidose de Kaftrio dans le traitement de la maladie. 3

Kaftrio

est un traitement innovant devant être commercialisé bientôt en France et sur lequel des négo- ciations sur le prix de vente doivent

être rapidement menées.

C'est le premier traitement ciblant

l'origine de la maladie qui couvre une large population de patient.

Ce traitement ne permet pas de

guérir de la maladie, mais permet aux patients de retrouver une meil leure capacité respiratoire et un tif.

Kaftrio

est fortement attendu par tous les patients concernés car, à défaut de guérison, il représente un gain de chance, avec une amé lioration (voire même une dispari- tion) des symptômes pulmonaires et, pour certains patients, le seul espoir d'éviter une transplantation pulmonaire.

Kaftrio

, une combinaison de trois molécules :

Cette combinaison de trois molé

cules (ivacaftor/tezacaftor/elexa- autorisée en Europe pour les per -sonnes atteintes de mucoviscidose de 12 ans et plus, porteuses de deux mutations F508del ou d'une muta- tion dite " à fonction minimale » (la protéine CFTR est produite dans la cellule, mais elle est non fonc tionnelle ou très peu. On parle alors d'activité minimale) associée à une mutation F508del.

Une extension de l'autorisation de

mise sur le marché (AMM) au ni veau européen aux patients por teurs d'une mutation F508del as sociée à une mutation " à fonction résiduelle » (la protéine CFTR est bien à la surface de la membrane mais soit elle est partiellement fonctionnelle, soit elle est pré parle alors d'activité résiduelle). ou une mutation " portail » (mutation ayant pour conséquence la produc- tion d'une protéine, bien présente

à la surface de la cellule, mais qui

n'est pas fonctionnelle). devrait suivre prochainement puis pour les patients de moins de 12 ans avec

Ce traitement concernera à terme

près de 80 % des patients non gref fés soit plus de 5 000 patients.

évaluée via 2 essais cliniques de

phase 3. Les résultats de ces es sais, publiés au printemps 2019 important (points de 14 % de VEMS, réduction des exacerbations respi- ratoires de 65 %). Le traitement est commercialisé aux USA pour les patients de 12 ans et plus porteurs d'une mutation F508del, une indi- cation beaucoup plus large qu'en

Europe.

En France, un programme d'auto-

risation temporaire d'utilisation nominative (ATUn) est en place depuis décembre 2019, s'adressant aux patients de 12 ans et plus ayant des mutations éligibles et une fonction respiratoire très altérée

Des extensions d'indications

à venir pour Kaftrio

A ce jour, l'AMM de Kaftrio

porte sur une indication pour des patients de 12 ans et plus, non transplantés, homozygotes F508del ou hétérozy- gotes F508del/fonction minimale.

Une demande d'extension d'AMM

a déjà été déposée par Vertex

Pharmaceuticals auprès de

l'Agence européenne. Si elle est va lidée, les patients de 12 ans et plus porteurs d'une mutation F508del associée, soit à une mutation de portail (gating), ou à une mutation à fonction résiduelle, pourraient être

éligibles au traitement.

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